Британские ученые добились полного излечения гемофилии у всех участников эксперимента

Опубликовано: 14 Декабря 2017 Автор: Подготовил Андрей ДУДНИК | Астана
просмотров 2002

Одна доза генной терапии, проведенная в рамках эксперимента 13 пациентам Национальной службы здравоохранения Великобритании, позволила им всем отказаться от дальнейшего лечения по причине полного выздоровления, сообщает научная страничка британской The Guardian.

«Я думаю, что это огромный шаг вперед, – заявил один из авторов исследования, директор Центра гемофилии в Barts Health NHS Trust профессор Джон Паси. – Генная терапия для излечения гемофилии – это как Святой Грааль. Наши пациенты должны получать лечение по крайней мере три раза в неделю, и даже тогда остается риск, что они истекут кровью. Возможность дать им одноразовое лечение, навсегда или даже, допустим, всего на несколько лет – это огромный шанс, который может изменить их жизнь».

Hand holding blood in test tube.jpg

Участников эксперимента набирали в Англии, и всем им вводили копию единственного гена, ответственного за сгущение крови, который отсутствовал у пациентов с рождения. Лечение, проведенное малой дозой, введенной двум первым пациентов, не сработало. Но у 13 пациентов, которым были введены большие дозы, полностью отпала необходимость в регулярных инъекциях. Более чем год спустя после эксперимента 11 из участников опытов имеют уровни свертывания крови на уровне VIII, то есть на нормальном или почти нормальном уровне.

Результаты исследования по девяти пациентам опубликованы в «Журнале медицины Новой Англии» вместе с редакционной заметкой за авторством вице-президента Всемирной федерации гемофилии доктора Марижке Ван ден Берг. Она приветствует успешные испытания и последующее, второе исследование по использованию генной терапии для людей с устойчивой формой более редкой гемофилии «B», как метода, «ведущего к излечению от этого недуга».

В глобальном, мировом масштабе различные типы гемофилии затрагивают около 400 тысяч человек. В одной только Великобритании около 2 000 человек страдают тяжелой формой гемофилии «А».

demographic-data-regarding-haemophilia-type-and-severity-for-the-tel-hashomer-cohort.png

Ученые давно предполагали, что ключом к излечению станет именно генная терапия, и позади осталось много лет и десятки неудавшихся экспериментов. Одной из главных проблем было определение подходящего вируса в качестве агента доставки гена. Исследователи использовали адено-ассоциированный не болезнетворный вирус, благодаря чему успех стал возможен.

За состоянием 13 пациентов, к которым было применено экспериментальное лечение, будет вестись наблюдение. Кроме того, потребуется более масштабное исследование, чтобы метод был лицензирован.

Сегодня при использовании традиционного метода с регулярными инъекциями препаратов, повышающих свертываемость крови, средняя стоимость лечения в Великобритании составляет 100 тысяч фунтов стерлингов в год на одного пациента, и такая терапия необходима ему на протяжении всей его жизни. Какова будет стоимость лечения новым методом, с одной инъекцией и на всю оставшуюся жизнь – пока неизвестно. 

makingcircum.jpg
Последние новости Казахстана и мира читайте на нашем Telegram-канале