Генетически спроектированный пробиотик, разработанный биотехнологами компании Synlogic из штата Массачусетс в США, сейчас проходит доклинические испытания на людях и в случае успеха сможет помочь пациентам с врожденным заболеванием фенилкетонурия.
Как сообщает Scientist Magazine, люди с этим заболеванием как минимум до полового созревания, а то и всю жизнь обязаны соблюдать низкобелковую диету, в противном же случае в их организмах идет токсическое накопление аминокислоты фенилаланин и продуктов ее распада. Течение болезни характеризуется умственной заторможенностью, тяжелым когнитивным и неврологическим нарушениями, вплоть до развития идиотии или имбецильности.
Фенилкетонурия распространена по всему миру, но количество пациентов сильно разнится по странам мира. К примеру, в Турции фиксируется один пациент на 2 800 жителей, а в Японии один на 120 тысяч.
Согласно опубликованным в научной прессе данным, препарат на основе генетически модифицированной американскими биотехнологами бактерии уже показал хорошие результаты на мышах и обезьянах. Администрация по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) уже присвоила средству от Synlogic условное обозначение SYNB1618 в апреле этого года, и исследователи в настоящее время тестируют метод в клинических испытаниях фазы 1/2a среди взрослых людей.
Временный генеральный директор Synlogic Аойф Бреннан ранее заявлял прессе, что разработанная его компанией методика генетического моделирования бактерий вызвала интерес ученого и промышленного сообщества:
По мнению ученого, использование синтетических бактерий для создания лекарственных средств можно рассматривать как стартовую площадку, базовый фундамент для конструирования средств излечения множества заболеваний, включая врожденные и неизлечимые до настоящего времени болезни.
